Farmaci e autismo, a che punto siamo con la sperimentazione

I disturbi dello spettro autistico non sono espressione di un disagio psicologico dovuto a un ambiente famigliare inadeguato, ma hanno una base biologica e pertanto anche il trattamento dovrebbe interferire con i meccanismi biologici che ne sono alla base.

Questo filone di ricerca dovrebbe essere una priorità per un disturbo che, almeno nella sua forma più severa, esita in una disabilità che comporta un alto fabbisogno di sostegno per  tutto l’arco della vita.

Da qualche anno ha preso coscienza di questa realtà anche la grande industria, in particolare la Roche, che ha individuato una molecola, il balovaptan  che, inibendo i recettori proteici della vasopressina, si inserisce nei meccanismi biochimici che interferiscono con la comunicazione sociale .

Il farmaco è risultato superiore al placebo in uno studio clinico di fase 2 nel quale 220 soggetti maschi adulti con disturbi dello spettro autistico moderato o grave hanno mostrato miglioramenti nella socializzazione, nel comportamento adattivo e nelle abilità della vita quotidiana.

Ora è in corso uno studio di fase 3 il cui disegno è illustrato in modo particolareggiato  nel sito del Ministero della Salute degli Stai Uniti (National Institute of Health)

A Phase III, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, Efficacy, and Safety Study of Balovaptan in Adults With Autism Spectrum Disorder With a 2-Year Open-Label Extension.

//clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03504917

Nel sito sono elencati anche quattro centri italiani che partecipano alla sperimentazione

Italy
ASST di Pavia; Dip. di Scienze del Sistema Nervoso e del Comportamento	Recruiting
Pavia, Lombardia, Italy, 27100
AUSL di Piacenza; Psichiatria di Collegamento	Recruiting
Piacenza, Lombardia, Italy, 29121
ASL TO2; Centro Pilota Regione Piemonte – Dip. Salute Mentale	Not yet recruiting
Torino, Piemonte, Italy, 10138
A.O.U. Policlinico di Catania – V. Emanuele – P.O. Gaspare Rodolico; Dip. Terapia integrata disturbi resistenti	Recruiting

Questo studio è necessario per aumentare il numero dei partecipanti e la durata della sperimentazione, che arriva fino a due anni.

Si tratta di uno studio multicentrico che, come detto sopra, coinvolge anche quattro realtà italiane, tre delle quali stanno ancora reclutando nuovi partecipanti.

I partecipanti alla sperimentazione devono essere adulti, di ambo i sessi, con diagnosi di spettro autistico e con quoziente intellettivo uguale o superiore a 70.

Un punto decisamente importante per essere accettati è la presenza di un caregiver disponibile ad accompagnare la persona nel suo percorso.

I criteri di inclusione e di esclusione sono elencati nel sito già citato

//clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03504917

I criteri di inclusione e di esclusione sono rigidi in quanto una sperimentazione, almeno all’inizio, si deve svolgere in condizioni quasi da laboratorio, con un campione omogeneo e col minor numero possibile di variabili.

Essendo una sperimentazione, non sappiamo come andrà a finire. In ogni caso invitiamo chi ne ha i requisiti  a partecipare, mettendosi in contatto con uno dei centri coinvolti.

Chi partecipa a una sperimentazione viene controllato e seguito da vicino e usufruisce di un’ assistenza che va oltre la sperimentazione stessa. Se poi la sperimentazione ha esito positivo, ha il privilegio di potere subito usufruire della nuova terapia.

La sperimentazione è in fase avanzata per gli adulti.

E’  in atto anche una sperimentazione  di fase 2 su bambini di ambo i sessi.

Le leggi che regolano la sperimentazione sono in contrasto con le leggi della biologia, che vorrebbero che una nuova terapia fosse sperimentata all’esordio di una condizione patologica e non in fase avanzata, ma la legge pone molti più ostacoli per la sperimentazione sui minori che sugli adulti  per cui, in disaccordo con quanto sarebbe razionale biologicamente, si inizia con gli adulti per una condizione che per definizione in fase adulta è già molto avanzata.

I risultati sui bambini si vedranno in un prossimo futuro.

Il campo delle terapie mediche  dell’autismo è un campo minato nel quale sino ad ora si sono addentrati in pochi e quei pochi hanno avuto  dei clamorosi insuccessi.

Fa onore alla Roche il fatto di affrontare questa sfida e ci auguriamo che essa apra la strada a una nuova era nella terapia dell’autismo.

Daniela Mariani Cerati, Comitato Scientifico ANGSA